5月24日，全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在上海举行。期间举办了主题为“神经及免疫系统罕见疾病的创新突破”专题研讨会，会议聚焦神经及免疫系统罕见病的创新转化，旨在加速科研与临床应用的结合期货配资开户，推动该领域疾病的探索与治疗。
资料显示，目前全球已知有7000余种罕见病，其中遗传性罕见病占比高达80%，尤其影响儿童群体。在中国，尽管罕见病种类广泛，但针对性治疗药物稀缺，目前上市药物仅覆盖极小部分需求，2000多万患者中的大多数人仍在等待有效治疗方案。
“罕见病迫切需要社会各界共同努力，寻找解决方案。”国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院院长王艺说，我国罕见病自然史研究数据不足。随着人们对罕见病治疗药物研发的关注度提升，自然史研究的重要性愈发凸显。
王艺表示，互联网和AI时代为罕见病诊治提供了重要机遇和平台。通过各方努力，在筛查、诊断、治疗、管理、基础研究和新药研发等方面建立闭环，加速临床转化研究，推动罕见病领域的发展。
近年来，我国对罕见病问题的重视程度显著提升，一系列政策的出台为罕见病治疗研究提供了有利环境，并鼓励本土创新。这些举措不仅加速了新药的审评审批流程，也促进了国际合作，为患者带来新的希望。
与此同时，中国本土创新企业在罕见病治疗领域也取得了诸多进展，许多企业正积极投入基因治疗等前沿领域，力图填补国内罕见病治疗的空白。优时比中国总裁莫安岑表示期货配资开户，优时比中国正整合全球资源与本土智慧，推动罕见病治疗的边界，确保创新疗法更加贴近患者需求。